Команда японских ученых из Высшей медицинской школы Университета Миэ в ходе исследования смогла удалить лишнюю хромосому, которая передалась от матери, оставив в клетке нормальный набор – по одной копии хромосом от каждого родителя.
— Технология редактирования генома CRISPR-Cas9 открыла новый подход к борьбе с излишней хромосомой в клетках с трисомией 21, также известной как синдром Дауна, — говорится в сообщении.
Отмечается, что данный метод был эффективен как для стволовых, так и для дифференцированных клеток, которые уже не способны делиться. Исследователи считают, что эта разработка может стать основой для будущих генетических терапий синдрома Дауна.
Убрать лишнюю хромосому
Ученые модифицировали систему CRISPR-Cas9 таким образом, чтобы она могла разрезать хромосому матери в специфических участках. Этот подход протестировали на двух типах клеток – стволовых и фибробластах, являющихся клетками соединительной ткани.
В ходе экспериментов выяснилось, что эффективность удаления хромосомы возрастает, если временно деактивировать гены, ответственные за восстановление ДНК.
Результат
В результате удалось удалить излишнюю хромосому из 37,5% стволовых клеток и около 14% фибробластов. Удаление хромосомы также способствовало улучшению способности стволовых клеток к разделению и снижало уровень активных форм кислорода, потенциально вредных для ДНК и компонентов клетки.
Хотя пока метод не позволяет достичь полного удаления хромосомы у 100% клеток, ученые считают его перспективной базой для дальнейшего усовершенствования технологии на основе CRISPR-Cas9.
Противники лечения синдрома Дауна
Не все поддерживают идею лечения людей с синдромом Дауна. Есть мнение, что такие попытки могут усиливать стигматизацию и формировать восприятие этих людей как больных, которых необходимо исправить.
Противники вмешательства считают, что полное устранение синдрома Дауна способно лишить общество уникального вклада, который вносят эти люди в культурную и социальную жизнь. Вместо того, чтобы искать пути полного излечения, они предлагают сосредоточиться на улучшении качества жизни для людей с этим синдромом.
Источник: PNAS Nexus