11-летний Айссам Дам из бедной общины в Марокко после лечения в Детской больнице Филадельфии стал первым человеком в США, прошедшим успешную генную терапию по поводу врожденной глухоты.

Никогда ничего не слышал

Сообщается, что Айссам родился глухим и никогда ничего не слышал. Он выражал свои мысли с помощью изобретенного им языка жестов и не имел никакого образования.

В прошлом году, после переезда в Испанию, семья отвела его к специалисту по слуху, который сделал неожиданное предположение принять участие в клинических испытаниях с использованием генной терапии.

Попал в новый мир

Отмечается, что исследователи понятия не имели, сработает ли лечение, а если и сработает, то как много мальчик будет слышать. Но терапия прошла успешно: ребенок, не знавший ничего о звуках, попал в новый мир.

— Нет звука, который бы мне не нравился. Они все хороши, — признался Айссам во время интервью на прошлой неделе.

Редкая генная мутация

В то время как сотни миллионов людей в мире живут с потерей слуха, Айссам принадлежит к числу тех, чья глухота является врожденной. Это чрезвычайно редкая форма, вызванная мутацией единственного гена отоферлина. Глухотой отоферлина страдают около 200 тыс. человек во всем мире.

Цель генной терапии — заменить мутировавший отоферлин функциональным геном.

Потребуются годы

И хотя врачам потребуются годы, чтобы записать гораздо больше пациентов, и гораздо младше Айссама, для дальнейшего тестирования терапии, исследователи говорят, что успех может привести к генной терапии, нацеленной на другие формы врожденной глухоты.

По словам экспертов, это исследование знаменует новый рубеж в области генной терапии, которая до сих пор избегала вторгаться в проблемы потери слуха.