Троє дітей зі столичної лікарні Охматдит виграли кожен по одному уколу найдорожчим препаратом у світі.

Про це повідомила журналіст Вікна СТБ Аліна Саюндукова, яка взяла участь у брифінгу Унікальний препарат Zolgensma вартістю $2 млн отримало троє дітей в Охматдиті.

Малюки мають важке генетичне захворювання – спинально-м’язову атрофію. Вона викликає серйозні проблеми: малюк не може дихати та їсти без спеціальних ліків. Хвороба може призвести до ранньої смерті.

Оптимальне лікування – це ін’єкція препарата, яка вводиться одноразово, у перші місяці життя.

Днями його отримали восьмимісячна Аліса, майже дворічні Ангеліна та Арсен. Попереду у дітей ще реабілітація, яка може розтягнутися чи не на все їхнє життя.

У світі розроблено лише три лікарські засоби для пацієнтів зі СМА. 

Розробка американської компанії Novartis Gene Therapies – препарат Zolgensma – є генним препаратом. І водночас найдорожчим лікарським засобом у світі — його вартість становить понад $2 млн. 

Препарат, так би мовити, ремонтує ДНК: він забезпечує заміну відсутнього або дефектного гена SMN1, який і викликає спінально-м’язову атрофію. 

Zolgensma не лікує хворобу на 100%, але відчутно допомагає зупинити її прогресування. Після ін’єкції діти можуть самостійно дихати, сидіти, повзати та навіть ходити. 

Щоб ін’єкцію Zolgensma діти отримали в Україні, а не в Америці, Охматдит здобув підтвердження: медзаклад є лікарнею, що здатна проводити генну терапію. 

Це найдорожчий медикамент у світі, який продається тільки в США. Дмитрику Свічинському з Одеси гроші на такий самий укол назбирали добрі люди.

Фото: Аліна Саюндукова