11-річний Айссам Дам із бідної громади в Марокко після лікування в Дитячій лікарні Філадельфії став першою людиною в США, яка пройшла успішну генну терапію з приводу вродженої глухоти.

Ніколи нічого не чув

Повідомляється, що Айссам народився глухим і ніколи нічого не чув. Він висловлював свої думки за допомогою винайденої ним мови жестів і не мав ніякої освіти.

Минулого року, після переїзду до Іспанії, сім’я відвела його до фахівця зі слуху, який зробив несподіване припущення взяти участь у клінічних випробуваннях із використанням генної терапії.

Потрапив у новий світ

Зазначається, що дослідники й гадки не мали, чи спрацює лікування, а якщо й спрацює, то як багато хлопчик буде чути. Але терапія пройшла успішно: дитина, яка не знала нічого про звуки, потрапила в новий світ.

– Немає звуку, який би мені не подобався. Вони всі хороші, – зізнався Айссам під час інтерв’ю минулого тижня.

Рідкісна генна мутація

Тоді як сотні мільйонів людей у світі живуть із втратою слуху, Айссам належить до числа тих, чия глухота є вродженою. Це надзвичайно рідкісна форма, спричинена мутацією єдиного гена отоферліну. На отоферлінову глухоту страждають близько 200 тис. осіб у всьому світі.

Мета генної терапії – замінити мутований отоферлін функціональним геном.

Знадобляться роки

І хоча лікарям знадобляться роки, щоб записати набагато більше пацієнтів, зокрема набагато молодших за Айссама, для подальшого тестування терапії, дослідники кажуть, що успіх може призвести до генної терапії, націленої на інші форми вродженої глухоти.

За словами експертів, це дослідження знаменує новий рубіж у сфері генної терапії, яка досі уникала вторгатися в проблеми втрати слуху.