Трое детей из столичной больницы Охматдет выиграли каждый по уколу самого дорогого препарата в мире.
Об этом сообщила журналист Вікна СТБ Алина Саюндукова, которая приняла участие в брифинге Уникальный препарат Zolgensma стоимостью $ 2 млн получили трое детей в Охматдете.
У малышей тяжелое генетическое заболевание — спинально-мышечная атрофия. Она вызывает серьезные проблемы: ребенок не может дышать и есть без специальных лекарств. Болезнь может привести к ранней смерти.
Оптимальное лечение — это инъекция препарата, которая вводится однократно, в первые месяцы жизни.
На днях его получили восьмимесячная Алиса, почти двухлетние Ангелина и Арсений. Впереди у детей еще реабилитация, которая может растянуться чуть ли не на всю их жизнь.
В мире разработаны только 3 лекарственных средства для пациентов с СМА.
Разработка американской компании Novartis Gene Therapies — препарат Zolgensma — является генным препаратом. И одновременно самым дорогим лекарственным средством в мире — его стоимость составляет более $2 млн.
Препарат, можно сказать, ремонтирует ДНК: он обеспечивает замену отсутствующего или дефектного гена SMN1, который и вызывает спинально-мышечную атрофию.
Zolgensma не лечит болезнь на 100%, но тормозит ее развитие. После инъекции дети могут самостоятельно дышать, сидеть, ползать и даже ходить.
Чтобы инъекцию Zolgensma сделать детям в Украине, а не в Америке, Охматдет получил подтверждение: медучреждение является больницей, которая способна проводить генную терапию.
Это самый дорогой медикамент в мире, который продается только в США. Диме Свичинскому из Одессы деньги на такой же укол собрали добрые люди. И он уже проходит реабилитацию.
Фото: Алина Саюндукова