Елисей Зеленский страдает редким и тяжелым недугом – спинальная мышечная атрофия (СМА). 6 апреля ему сделали укол Zolgensma, препаратом, который стоит $2,3 млн. Об этом в Facebook сообщила его мама — Карина Зеленская.
Препарат доставляет синтетическую функциональную копию гена SMN1 , который отсутствует у Елисея, в клетки двигательных нейронов, а затем эта копия будет производить белок для мононейронов.
— 6 апреля еще один знаменательный день в нашей жизни! Эмоции счастья, радости и тревоги переполняют нас (даже не верится)! Сегодня наш мальчик, наш боец, наш герой получил свой укольчик Zolgensma, самый дорогой укол в мире за $2,3 млн!, — говорится в сообщении.
Малышу предстоит еще пройти долгий путь по восстановлению и реабилитации. Сбор средства на укол Елисея, сына полицейских, начался в июне 2020 года. Долгое время Зеленские были в Польше, где получали поддерживающее лечение.
В декабре Елисей выиграл укол Zolgensma в лотерее.
Для справки: СМА — это заболевание, при котором нарушаются функции нервных клеток спинного мозга, что приводит к прогрессивному развитию слабости мышц, их атрофии, и в итоге, обездвиживанию пациента. Проявиться может недуг в любом возрасте.
СМА I типа — врожденная форма заболевания. До 50% детей со СМА1 не доживают до 2 лет. Болезнь поражает мышцы диафрагмы, что затрудняет дыхание ребенка.
Еще до недавнего времени лекарств от этого заболевания не было. В 2016 году получен первый препарат.
Zolgensma — генный препарат (хранится при температуре −60С). Для лечения достаточно одной капельницы и генетический сбой исправится. Однако осложнения, которые успели развиться до этого, увы, сохранятся.
Это самый дорогой медикамент в мире, который продается только в США. Но компания Novartis предоставила 100 доз препарата для розыгрыша в лотерее. Одним из счастливчиков, что выиграли препарат, оказался Елисей Зеленский.
Ранее Факты ICTV писали, что для некоторых больных с орфанными (редкими) заболеваниями любая простуда может быть убийственной.