Американские ученые разработали новый метод генной терапии, который позволяет вводить в клетки млекопитающих целые гены вместо их фрагментов, что упрощает процесс лечения наследственных болезней.
Недорогой, но очень эффективный
Новый подход оказался как минимум в девять раз эффективнее предыдущих методов, а также значительно дешевле.
Его особенность заключается в том, что ученые добавили в геном специальные “сайты связывания” — места, куда фермент может прикрепиться для работы с ДНК.
Это позволило встроить большие фрагменты ДНК в клетки человеческой соединительной ткани с эффективностью от 30% до 46%.
Этот метод оказался самым перспективным. Используя его, ученые смогут не только редактировать гены, связанные с наследственными болезнями, но и улучшить инструменты для биотехнологических и биоинженерных исследований.
Другие достижения в области генной терапии
Великобритания стала первой страной, которая одобрила генную терапию на основе CRISPR для лечения серповидноклеточной анемии и бета-талассемии.
Эта технология также смогла лишить иммунные клетки ВИЧ-инфекции. Результаты были протестированы на культурах клеток, но ожидается, что метод будет работать у людей.
Кроме того, с помощью генной инженерии ученые смогли превратить раковые клетки в здоровые мышечные в случаях агрессивной рабдомиосаркомы.
Источник: Nature Biomedical Engineering