Американские биохимики идентифицировали и подтвердили биологические эффекты двух неретиноидных соединений с благоприятными фармакологическими свойствами, которые преодолевают гемато-сетчатый барьер.
Именно такие соединения и нужны были для исправления дефектного свертывания родопсина, что вызывало наследственную болезнь — пигментную ретинопатию, которая приводила к полной слепоте.
Нашли два соединения, способные противодействовать развитию болезни
Существует аж 123 форм этого заболевания, поэтому подобрать универсальное лечение чрезвычайно трудно.
Ученые знали, что патогенные мутации, которые вызывают неправильное свертывание родопсина, приводят к целому спектру неизлечимых на данный момент заболеваний глаз, а также, что нужно искать небольшие молекулы для исправления этого дефекта.
Но поиски не приносили успеха. До этого времени.
Группа американских биохимиков из разных научных учреждений разных штатов впервые обнаружила те самые два необходимых соединения, которые эффективно противодействуют развитию пигментной ретинопатии.
Пока соединения испытали на культуре клеток и на мышах, имеющих мутацию, которая вызывает пигментную ретинопатию.
Действенны только для 36 из 123 форм болезни
Сейчас соединения показали свою действенность только при 36 из 123 форм этого заболевания, но эти 36 форм – наиболее распространенные.
Соединения не являются производными витамина А, которые преимущественно используют для лечения ретинопатий. Этот вариант несет с собой ряд рисков, поскольку имеет высокую чувствительность к свету и определенную токсичность.
Открытые биохимиками соединения способны стабилизировать мутантный родопсин и улучшить его транспортировку в мембрану клеток, где он выполняет свою функцию.
Фармацевтическая терапия против генетической
У мышей с ретинопатией эти соединения защитили зрительные рецепторы от повреждения ярким светом.
Если дальнейшие испытания этих препаратов будут успешными, они станут первым лекарством от пигментной ретинопатии.
Кроме того, исследователи хотят доказать преимущество применения фармацевтической, а не генетической терапии для исправления нарушений зрения.
Источник: PLOS Biology, Наука