Команда ученых Института инновационной геномики в Калифорнии в ходе небольшого исследования выяснила, что смертельно опасный уровень холестерина можно единоразово снизить путем редактирования одного гена.
Участники эксперимента
В научном эксперименте приняли участие всего 10 пациентов со средним возрастом 54 года с тяжелым заболеванием сердца. Все они принимали лекарства, снижающие холестерин, но не смогли добиться того уровня, который рекомендовали кардиологи.
Важность результатов
Результат, о котором ученые сообщили на заседании Американской кардиологической ассоциации, показал, что лечение заметно снижает уровень холестерина, и оно представляется безопасным.
По словам исследователей, результаты могут также указать путь миллионам других пациентов во всем мире, которые борются с сердечно-сосудистыми заболеваниями, являющимися основной причиной смерти.
И хотя необходимо будет провести больше испытаний на более широком круге пациентов, эксперты по редактированию генов и кардиологи говорят, что лечение может изменить профилактическую кардиологию.
Суть исследования
В ходе исследования пациенты получали однократную инфузию микроскопических липидных наночастиц, содержащих внутри себя молекулярную фабрику для редактирования одного гена в печени, месте синтеза холестерина. План состоял в том, чтобы заблокировать его.
Маленькие липидные шарики переносились кровью прямо в клетки и там обнаружили две молекулы. Одна инструктирует ДНК, как создать инструмент редактирования генов, другая — как применить инструмент в отношении гена, который нуждается в редактировании.
Карандаш и ластик
По словам ученых, инструмент редактирования генов действует, как карандаш и ластик. Ластик стирает одну букву целевого гена, а карандаш пишет новую, отключая болезнетворную.
Отмечается, что уровни холестерина у троих пациентов, получивших самые высокие дозы, упали на 39-55%, и этого достаточно, чтобы достичь цели по холестерину.
Однако, по словам ученых, применение этого метода для лечения молодых людей с риском сердечно-сосудистых заболеваний — дело далекого будущего. Все зависит от успеха и безопасности редактирования генов, а также от продолжительности его эффекта.