Самый дорогой препарат в мире: в Охматдете еще один ребенок получил укол генной терапии от СМА.
Через три недели Максимке исполнится два годика. Накануне своего дня рождения он получил самый желанный подарок — самое дорогое лекарство в мире, которое поможет остановить прогрессирование спинальной мышечной атрофии.
Препарат действует, если ввести его до двух лет. Так что мальчику невероятно повезло. Он вовремя получил шанс на здоровую жизнь. Укол препаратом, который стоит более $2 млн, Максим получил по международной гуманитарной программе GAMP.
— Препарат ребенку ввели без осложнений. Сейчас состояние пациента хорошее, – рассказывает педиатр Инфекционного боксированного отделения для детей младшего возраста Светлана Александровна Онисько. — Еще неделю Максим будет находиться под контролем врачей, потом поедет домой в Тернопольскую область. Там его ждет долгий путь реабилитации, чтобы восстановить утраченные функции тела. Впрочем, мы даем положительный прогноз на его восстановление.
Первые симптомы болезни появились в четыре месяца: он не начал своевременно опираться на ножки. Врачи долго не могли поставить диагноз. Лишь в возрасте 11 месяцев ему диагностировали спинальную мышечную атрофию 2-го типа.
– Было очень тяжело, когда мы впервые услышали об этом диагнозе, – вспоминает мама мальчика Юлия. — Мы ничего не знали о такой болезни. В местной больнице нам даже не рассказывали, что существует какое-нибудь лечение. Медики нам сказали оформлять инвалидность и ждать.
СМА – это болезнь, поражающая одного младенца из 10 тыс. новорожденных. И очень важно поставить диагноз вовремя.
Генный препарат не лечит болезнь на 100%, но останавливает ее прогрессирование. После инъекции дети могут самостоятельно дышать, сидеть, ползать и даже ходить. Без лечения СМА приводит к роковым последствиям в первые годы жизни.
Максим — одиннадцатый ребенок в Украине, получивший такое лекарство, и пятый, которому ввели препарат в Охматдете. Раньше родители с детьми должны были выезжать за границу, чтобы получить спасительный укол.
В этом году Центр орфанных заболеваний Охматдет получил разрешение на проведение генной терапии. Теперь процедуру выполняют в Украине.
Источник: Охматдет