Исследование китайских ученых, опубликованное в журнале Nature Medicine, стало первым в мире клиническим испытанием двусторонней генной терапии, которое восстановило слух у пяти детей с наследственной глухотой.
Цель — помочь восстановить слух
До сих пор не существовало способов лечения наследственной глухоты, но в 2022 году группа китайских ученых первой в мире предложила для этого метод генной терапии.
В исследовании приняли участие шестеро детей с врожденными нарушениями слуха. Первый этап, проведенный в июле 2023 года, несмотря на незначительные побочные эффекты, показал, что у пяти маленьких пациентов восстановился слух, улучшилось восприятие речи и локализация звука.
Такой результат открывает большие перспективы для будущих международных испытаний. Ведь более 430 млн человек во всем мире страдают потерей слуха, из которых примерно 26 млн приходится на врожденные пороки.
Причем до 60% случаев детской глухоты вызвано генетическими факторами, а именно, мутациями в гене OTOF, которые препятствуют выработке белка отоферлина.
— Наша конечная цель — помочь людям восстановить слух, независимо от причин его потери, — заявил один из ведущих авторов исследования, профессор Чен.
Врожденная тугоухость: как узнать, слышит ли малышИсточник: Medicalxpress