Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) одобрило самое дорогое лекарство в мире стоимостью $3,5 млн за дозу.
Сообщается, что препарат Hemgenix — это однократное внутривенное лечение гемофилии B, расстройства, при котором у людей не вырабатывается белок, необходимый для образования тромбов и остановки кровотечения.
Стандартное лечение в настоящее время включает регулярные поездки в больницу для внутривенных вливаний, которые восполняют уровни отсутствующего или дефектного фактора свертывания крови.
Новая же терапия доставляет в печень ген, который может производить недостающие факторы свертывания крови.
— Хотя цена немного выше, чем ожидалось, есть шансы на успех, потому что, а) существующие лекарства также очень дороги и б) больные гемофилией постоянно живут в страхе перед кровотечением, — отметил инвестор в области биотехнологий Брэд Лонкар.
В испытаниях было показано, что количество кровотечений, ожидаемых в течение года, сокращается более чем наполовину, что освобождает 94% пациентов от необходимости регулярных вливаний для контроля состояния.