Установлено, что терапия улучшает когнитивные функции у пациентов с синдромом Дауна.
Команда исследователей проверила эффективность инъекционной терапии GnRH с целью улучшения когнитивных функций на небольшой группе пациентов с синдромом Дауна.
Было проведено пилотное исследование тестирования пульсирующей инъекционной терапии GnRH у семи пациентов. В результате исследователи получили улучшение когнитивных функций и подключение мозга. Это исследование было опубликовано в Science.
Синдром Дауна, также известный как трисомия 21, поражает примерно одного новорожденного из 800 родов и приводит к различным клиническим проявлениям, включая снижение когнитивных возможностей.
С возрастом 77% людей с этим заболеванием испытывают симптомы, подобные симптомам болезни Альцгеймера. Постепенная утрата способности ощущать запахи, типичная для нейродегенеративных заболеваний, также часто встречается с препубертатным периодом, с потенциальным дефицитом полового созревания, возникающего у мужчин.
При синдроме Дауна обнаружена дисфункция GnRH-секретирующих нейронов, которые могут влиять на другие участки мозга с потенциальной ролью в других функциях, таких как познание.
Команда лаборатории Neuroscience & Cognition в Лилле под руководством директора по исследованиям Inserm Винсента Прево изучала механизм, регулирующий GnRH на мышиных моделях с синдромом Дауна.
Лаборатория продемонстрировала, что пять цепей микроРНК, регулирующих выработку этого гормона, находящихся на хромосоме 21, не работают. Эта избыточная хромосома затем приводит к аномалиям в нейронах, секретирующих GnRH.
Тогда ученые Inserm смогли показать, что восстановление физиологической функции системы GnRH восстанавливает когнитивные и обонятельные функции.
Поэтому исследователи решили проверить эффективность пульсирующей терапии GnRH на когнитивные и обонятельные дефициты у трехсомных мышей, соблюдая протокол, идентичный тому, который используется для людей. Через 15 дней команда смогла продемонстрировать восстановление обонятельных и когнитивных функций мышей.
Следующим этапом было пилотное клиническое испытание на пациентах. Семь мужчин с синдромом Дауна в возрасте от 20 до 50 лет получали одну подкожную дозу GnRH каждые два часа в течение 6 месяцев с помощью насоса, установленного на руке. Когнитивные и обонятельные тесты, а также исследования МРТ проводили до и после лечения.
Когнитивные способности выросли у шести из семи пациентов. Однако лечение не повлияло на способность ощущать запахи. Эти данные свидетельствуют о том, что лечение действует на мозг путем укрепления связи между определенными участками коры.
Теперь будут проведены исследования с привлечением женщин с синдромом Дауна, а также для других нейродегенеративных заболеваний, таких как болезнь Альцгеймера.