Лише після однієї ін’єкції генної терапії пацієнти протягом року можуть позбутися смертельно небезпечних ангіоневротичних набряків. До таких висновків дійшли науковці, які оприлюднили результати своїх досліджень у виданні The New England Journal of Medicine.
Технологія CRISPR
Генна терапія на основі технології CRISPR дозволяє спрямовано втручатися в генетичний матеріал для корекції аномальних генетичних мутацій, що викликають смертельно небезпечні захворювання.
У випадку зі спадковим ангіоневротичним набряком генна терапія спрямовується на ген, відповідальний за розвиток запалення, блокуючи його функцію.
У науковому експерименті взяли участь дев’ятеро пацієнтів із вродженою хворобою. Внаслідок одноразового введення ін’єкції NTLA-2002 вони на рік позбулися набряків.
Переваги генної терапії
Перші результати свідчать про ефективність лікування спадкових хвороб, як-от ангіоневротичний набряк. Однак генна терапія наразі перебуває на етапі досліджень, тож науковці мають провести більше клінічних випробувань.
Чому виникають набряки і як їх знятиДжерело: New Scientist