Что такое геном, можно ли его редактировать с целью лечения или предупреждения наследственных болезней. Об этом и не только на страницах одного из украинских научно-популярных изданий рассказали специалисты-генетики.
Что такое геном
Геном — это совокупность всей наследственной информации в клетках – генах и некодирующих участках. Последовательности составляющих их основ, которых в геноме может быть много миллиардов, определяют структуру и функционирование организма. Даже замена одной основы может привести к генетическим заболеваниям.
Операция с участием 24 медиков длилась 15 часов: саудовские врачи успешно разделили сиамских близнецовДля чего нужно редактировать геном
Редактирование генома является важным инструментом исследования в генетике. С помощью редактирования можно создавать модельные организмы для исследования определенного свойства. Например, при изучении рака редактирование генома часто используют для выведения мышей с исследуемым онкологическим заболеванием.
Одним из наиболее интересных и спорных применений этих технологий является лечение заболеваний, в основном генетических. Суть заключается в исправлении ложных генов или предоставлении клетке недостающих функций. Такие методы лечения уже сейчас существуют.
Лечение генетических заболеваний с помощью редактирования генома
Исследования с использованием технологии редактирования генома человека в основном сосредоточены на изобретении лечения онкологических и наследственных болезней, имеющих четкий генетический фактор.
Однако сейчас речь преимущественно идет лишь о моногенных заболеваниях, когда болезнь вызывают один или два дефектных гена.
При этом много заболеваний являются результатом сложного взаимодействия различных генов и факторов окружающей среды, например, шизофрения или сахарный диабет.
Меняет ли редактирование генома будущее следующих поколений
Ученые пока не одобряют проведение таких вмешательств, поскольку нам все еще не хватает необходимых знаний о безопасности геномного редактирования. Но в основном для лечения заболеваний достаточно внести изменения только в определенную группу соматических клеток, например, клетки крови, которая не может передаться по наследству.
Законно ли менять человеческий геном
Правительства стран по-разному относятся к таким технологиям. Например, в большинстве из них запрещены эксперименты с модификацией человеческих эмбрионов.
Ситуация еще больше осложнилась после заявления китайского исследователя Хэ Цзянькуя. В конце 2018 года он сообщил, что провел редактирование генома эмбрионов, в результате которого на свет появились две девочки, устойчивые к ВИЧ.
Международная комиссия по клиническому использованию редактирования генома человеческих клеток зародышевой линии в своих рекомендация сильно ограничила целесообразные случаи редактирования эмбрионов и половых клеток. Однако ученые находят лазейки и вполне законно ставят опыты с человеческими эмбриональными клетками, которые не имеют шансов стать детьми.
Источник: Nauka.ua