Команда ученых Стэнфордского университета и биотехнологической компании Krystal Biotech разработала специальный гель для местной генной терапии тяжелого заболевания кожи — дистрофического буллезного эпидермолиза.
Сообщается, что препарат успешно прошел третью фазу испытаний, в которой принял участие 31 доброволец: с помощью геля удалось залечить 65% ран на коже пациентов без серьезных побочных эффектов.
Отмечается, что больных с диагнозом дистрофический буллезный эпидермолиз называют людьми-бабочками за их очень хрупкую кожу, подверженную сильному шелушению и образованию пузырьков и язв.
По словам ученых, через три месяца после начала лечения гелем полностью зажил 71% ран, обработанных вирусами, и только 20% — обработанных плацебо. На шестой месяц зажили 67% ран, обработанных вирусами, но только 22% обработанных плацебо.
Отмечается, что у пациентов, на которых тестировали препарат, также заметно снизилась интенсивность боли при перевязках. Побочные эффекты проявлялись в виде зуда и озноба, но не вызывали отмены терапии.
Успешное завершение третьей фазы клинического испытания препарата означает, что он может получить одобрение соответствующих регуляторов к использованию в клинической практике, отмечают авторы разработки.
Источник: nauka.ia