Випробування, проведені науковцями клініки Клівленда, показали, що помалідомід, препарат для лікування раку, може бути безпечним та дуже ефективним у боротьбі з рідкісними захворюваннями крові — він зупиняє кровотечі при спадковій геморагічній телеангіектазії.
Результати дослідження були опубліковані в журналі New England Journal of Medicine.
Що таке спадкова геморагічна телеангіектазія
Це стан, при якому кровоносні судини стають незвично заплутаними та скрученими. Цей рідкісний розлад вражає приблизно одну людину з 5 тис. в усьому світі.
Спадкова геморагічна телеангіектазія призводить до частих носових і шлунково-кишкових кровотеч, які можуть викликати серйозні ускладнення в мозку, легенях і печінці.
Зупиняє кровотечі
Поштовхом до цього випробування став випадок 5о-річного пацієнта. Директор відділу доброякісної гематології клініки Клівленда та старший автор дослідження МакКрей зустрів його 15 років тому.
На той момент він страждав на спадкову геморагічну телеангіектазію, що потребувало регулярних переливань крові та введення спеціальних розчинів, які покращують її згортання.
Лікарі повідомили, що єдиним варіантом є операція з видалення частини кишківника. Проте таке рішення могло погіршити якість життя чоловіка.
МакКрей почав пошуки нових варіантів і виявив, що препарат проти раку помалідомід показав позитивні результати в кількох пацієнтів із подібними симптомами.
Після терапії низькими дозами протягом двох-трьох тижнів кровотечі майже повністю зупинилися.
— Це було неймовірно. Я вперше бачив такий результат у своїй клінічній практиці, і тоді подумав, що треба провести дослідження, — каже МакКрей.
Зміцнює структуру кровоносних судин
Дослідження за участю 144 дорослих пацієнтів з геморагічною телеангіектазією показало, що ті, хто приймав помалідомід, почувалися набагато краще, а кількість кровотеч значно зменшилася.
Виявилося, що препарат настільки зміцнює структуру кровоносних судин, що вони втрачають крихкість.
Таким чином приймання помалідоміду здатне змінити на краще життя багатьох людей, які страждають на геморагічну телеангіектазію. Адже досі вони не мали жодної альтернативи.
Джерело: Medicalxpress