Американські вчені розробили новий метод генної терапії, який дозволяє вводити в клітини ссавців цілі гени замість їхніх фрагментів, що спрощує процес лікування спадкових хвороб.
Недорогий, але надто ефективний
Новий підхід виявився щонайменше в дев’ять разів ефективніше за попередні методи, а також значно дешевше.
Його особливість полягає у тому, що науковці додали в геном спеціальні “сайти зв’язування” — місця, куди фермент може прикріпитися для роботи з ДНК.
Це дозволило вбудувати великі фрагменти ДНК у клітини людської сполучної тканини з ефективністю від 30% до 46%.
Цей метод виявився найперспективнішим. Використовуючи його, вчені зможуть не лише редагувати гени, пов’язані зі спадковими хворобами, а й покращити інструменти для біотехнологічних та біоінженерних досліджень.
Інші досягнення в галузі генної терапії
Велика Британія стала першою країною, яка схвалила генну терапію на основі CRISPR для лікування серповидноклітинної анемії та бета-таласемії.
Ця технологія також змогла позбавити імунні клітини ВІЛ-інфекції. Результати було протестовано на культурах клітин, але очікується, що метод працюватиме у людей.
Крім того, за допомогою генної інженерії вчені змогли перетворити ракові клітини на здорові м’язові у випадках агресивної рабдоміосаркоми.
Джерело: Nature Biomedical Engineering