Найдорожчий препарат у світі: в Охматдиті ще одна дитина отримала укол генної терапії від СМА.
За три тижні Максимчику виповниться два рочки. Напередодні свого дня народження він отримав найбажаніший подарунок — найдорожчі ліки у світі, що допоможуть зупинити прогресування спинальної м’язової атрофії.
Препарат діє, якщо його ввести до двох років. Отже, хлопчику неймовірно пощастило. Він вчасно отримав шанс на здорове життя. Укол препаратом, який коштує понад $2 млн, Максим отримав завдяки міжнародній гуманітарній програмі GAMP.
– Препарат дитині ввели без ускладнень. Зараз стан пацієнта хороший, – розповідає лікарка-педіатр Інфекційного боксованого відділення для дітей молодшого віку Світлана Олександрівна Онисько. – Ще тиждень Максим буде під контролем лікарів, далі — поїде додому в Тернопільську область. Там на нього чекає довгий шлях реабілітації, аби відновити втрачені функції тіла. Втім, ми даємо позитивний прогноз на його відновлення.
Перші симптоми хвороби з’явилися у чотири місяці: він не почав вчасно опиратися на ніжки. Лікарі довго не могли поставити діагноз. Лише у віці 11 місяців йому діагностували спинальну м’язову атрофію 2-го типу.
– Було дуже тяжко, коли ми вперше почули про цей діагноз,— згадує мама хлопчика Юлія. – Ми нічого не знали про таку хворобу. У місцевій лікарні нам навіть не розповідали, що існує якесь лікування. Медики нам сказали оформляти інвалідність та просто чекати.
СМА — це хвороба, що вражає одне немовля з 10 тис. новонароджених. І дуже важливо поставити діагноз вчасно.
Генний препарат не лікує хворобу на 100%, але зупиняє її прогресування. Після ін’єкції діти можуть самостійно дихати, сидіти, повзати та навіть ходити. Без лікування СМА призводить до фатальних наслідків у перші роки життя.
Максим – одинадцята дитина в Україні, що отримала такі ліки, та п’ята, якій ввели препарат в Охматдиті. Раніше батьки з дітьми мали виїжджати за кордон, аби отримати рятівний укол.
Цього року Центр орфанних захворювань Охматдиту отримав дозвіл на проведення генної терапії. Тепер процедуру роблять в Україні.
Джерело: Охматдит