Дослідження китайських вчених, опубліковане в журналі Nature Medicine, стало першим у світі клінічним випробуванням двосторонньої генної терапії, яке відновило слух у п’яти дітей зі спадковою глухотою.
Мета – допомогти відновити слух
Досі небуло способів лікування спадкової глухоти, але у 2022 році група китайських вчених першою у світі запропонувала для цього метод генної терапії.
У дослідженні взяли участь шестеро дітей із вродженими вадами слуху. Перший етап, проведений у липні 2023 року, попри незначні побічні ефекти, показав, що у п’яти маленьких пацієнтів відновився слух, покращилося сприйняття мовлення та локалізація звуку.
Такий результат відкриває великі перспективи для майбутніх міжнародних випробувань. Адже понад 430 млн людей у всьому світі страждають на втрату слуху, з яких приблизно 26 млн припадає на вроджені вади.
Причому до 60% випадків дитячої глухоти спричинено генетичними факторами, а саме – мутаціями в гені OTOF, які перешкоджають виробленню білка отоферліну.
– Наша кінцева мета – допомогти людям відновити слух, незалежно від причин його втрати, – заявив один з провідних авторів дослідження, професор Чен.
Вроджені вади слуху: як дізнатися, чи чує малюкДжерело: Medicalxpress